Kanuma: Il farmaco salvavita prodotto da un “pollo” transgenico

Kanuma: Il farmaco salvavita prodotto da un “pollo” transgenico

Pochi giorni fa, la FDA – Food and Drug Administration – ha approvato la produzione del Kanuma, il primo farmaco prodotto attraverso un “pollo” transgenico.

Il farmaco in questione è stato progettato per curare una rara patologia genetica, la malattia di Wolman, un difetto che non consente la produzione di un enzima, la lipasi acida lisomisiale (LAL), essenziale per l’assorbimento dei lipidi (grassi) dal nostro organismo.

Chi è affetto dalla malattia di Wolman non è in grado di scomporre i lipidi. Questi vengono pertanto indirizzati al fegato, dove si accumulano e con il tempo portano inevitabilmente il fegato ad ingrossarsi e successivamente a sviluppare fibrosi e cirrosi.

Come funziona il “pollo” geneticamente modificato

Il CVM – Center od Veterinary Medicine – della FDA, in sostanza, ha approvato la procedura per la “creazione” di polli geneticamente modificati per ottenere un DNA ricombinate (rDNA) che contiene le informazioni per riprodurre una forma -anch’essa ricombinata – della lipasi acida lisomisiale umana (rhLAL). I polli – anche se sarebbe più il caso di parlare di galline – sono così in grado di produrre uova contenenti questa proteina.

In secondo luogo la FDA ha approvato il procedimento di estrazione e raffinazione di questa proteina dalle uova, che conclude il processo di creazione vera e propria del farmaco.

I risultati

La notizia sul Kanuma ha spinto molti a riflettere su diverse considerazioni, soprattutto di carattere etico, in relazione ai polli geneticamente modificati, che ha dovuto, per questo motivo, ricevere un’autorizzazione speciale.

Ma il Kanuma è stato anche “premiato” con una valutazione prioritaria da parte dell’FDA, un procedimento che consente ad un farmaco che abbia dimostrato significativi dati di efficacia per patologie gravi, di passare attraverso una sorta di “corsia preferenziale” nel processo di approvazione.

Negli studi clinici fatti sul Kanuma è stato evidenziato come 6 dei 9 soggetti (il 66%) in età pediatrica trattati con il farmaco hanno superato i 12 mesi di vita, mentre nessuno dei 21 pazienti in età pediatrica del gruppo di controllo storico sono sopravvissuti.

LA FDA, inoltre, ha chiaramente disposto che né i polli né le  loro uova vengano utilizzati all’interno di circuiti alimentari.

 

 

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